大众网·海报新闻记者 邓文蓉 通讯员 杨雪娇 威海报道

　　3月3日上午，患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的4岁小患儿在威海市立医院儿科顺利完成鞘内注射治疗药物诺西那生钠注射液。整个过程孩子很配合，注射结束后患儿情况平稳，未见不良反应。这位小患儿也成为诺西那生钠注射液进入医保目录后，威海市第一位成功注射该药的患儿。

　　威海市立医院儿科主治医师刘光宁介绍到，脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，它的发病率大概在一万分之一。脊髓性肌萎缩症在中国的携带率是五十分之一左右。脊髓性肌萎缩症的期初表现为“松软”，在运动发育方面表现最为明显。脊髓性肌萎缩症根据不同的分型表现形式也不同。0型的患儿，可能会出现生后夭折的情况；Ⅰ型的患儿，可能在6个月内开始逐渐出现“松软”的症状；Ⅱ型的患儿，6个月以后运动发育迟缓，虽然能坐，但独站及行走均未达到正常水平；Ⅲ型的患儿，发病在18个月以后表现为进行性肢体近端肌无力和萎缩；脊髓性肌肉萎缩Ⅳ型，统称为成年型脊髓性肌肉萎缩。诺西那生钠在问世以来，给脊髓性肌萎缩症的患儿带来了希望。在国内的实践研究当中，诺西那生钠对改善患儿的运动功能有明显的效果。

　　“脊髓性肌萎缩症这种罕见病是可以预防的。在家庭当中，不论是同代还是上一代如果出现过一例或者类似运动发育落后、有‘松软’表现的病例，我们建议在备孕前期就去做产前咨询，可以有效的避免此类孩子的出生。”刘光宁表示。

　　当人生病时，最凄凉的景象是无药可用，更令人绝望的是，有药却吃不起。

　　诺西那生钠被称为SMA患儿的“救命药”，它对SMA患儿尤其是前期轻症具有很好疗效，绝大部分患儿在注射后能得到一定程度缓解。但在纳入医保前，70万元一针的价格，让大部分家庭望而却步。

　　刘光宁告诉记者，SMA患儿需要在注射诺西那生钠的第14、28、63天再各注射一次，之后每4个月注射一次且需终身。

　　2016年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家和地区获得批准用于治疗SMA。

　　2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，并成为中国首个能治疗SMA的药物。

　　2021年12月3日，医保谈判结束，“诺西那生钠注射液”以低于3.3万元每针的价格成交，并被纳入医保。

　　2022年1月1日，新医保目录开启了“小群体”患者的新生。随着治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物-诺西那生钠注射液降价并纳入医保。

　　“今天我们完成了威海市第一例诺西那生钠的注射，这是患者的福音，我们作为医保人员更是感受到了其中的幸福感。国家医保局的‘灵魂砍价’，从70万元到3万元，再经过我们的医保报销，患者自己承担的不到2万元。我们的初衷是让更多患儿获得救治机会，重获新生希望。下一步，我们将持续关注该例患者，为他们提供更好的治疗和更好的保障。”威海市立医院医疗保险科副科长叶明杰告诉记者。